LIUC Papers n. 265, maggio 2013 - Economia e Impresa, 71

The economics of orphan drugs: the case of osteosarcoma treatment

Stefano Capri

Note biografiche dell'autore  

Stefano Capri

Stefano Capri è un economista sanitario, formatosi all’Università Bocconi di Milano e all’Università di York (UK). E’ Professore a Contratto di Economia Politica e Economia Industriale presso l’Università Cattaneo-LIUC di Castellanza, e responsabile per le valutazioni economiche presso il Centro HTA dell’Università Cattolica di Roma. Ha ricoperto incarichi di insegnamento in numerose università tra cui la Bocconi, l’Università degli Studi di Milano, l’Università di Firenze, l’Università di Pavia e l’Università Vita-Salute San Raffaele. Ha realizzato valutazioni economiche in numerosi campi della medicina incluso programmi di screening, vaccinazioni, dispositivi medici e farmaci (tra gli altri oncologia, malattie cardiovascolari, diabete, AR, oftalmologia, SNC, disturbi mentali, osteoporosi, AIDS, malattie rare). Ha pubblicato estensivamente sulle maggiori riviste di economia sanitaria. Il suo lavoro riguarda vari temi: valutazione economica delle tecnologie sanitarie, analisi delle politiche e dei sistemi sanitari, economia del farmaco, prezzi e rimborsi dei farmaci, temi teorici relativi all’analisi costo-efficacia.

Stefano Capri

Stefano Capri is an health economist, educated at Bocconi University (Milan, Italy) and at University of York (UK). He is Adjunct Professor of Economics and Industrial Economics at Cattaneo-LIUC University (Castellanza, Italy), and responsible for economic evaluation at the Centre for Healthcare Technology Assessment at Catholic University in Rome. He had teaching positions in several universities including Bocconi University, University of Milan, University of Florence, University of Pavia, University Vita-Salute S.Raffaele. He has undertaken economic evaluations in a wide range of medical fields including screening programmes, vaccinations, medical devices and pharmaceuticals (among others oncology, cardiovascular diseases, diabetics, RA, ophthalmology, CNS, mental disorders, osteoporosis, AIDS, rare diseases). He has published extensively in major academic journals in health economics. His work has covered a variety of topics: economic evaluation of healthcare technologies, analysis of health systems and health policies, pharmaceutical economics, pricing and reimbursement of medicaments, and theoretical issues related to cost-effectiveness analysis.

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Sommario

Vi sono ancora dei bisogni insoddisfatti che necessitano ulteriore ricerca nei modelli di valutazione economica dei farmaci orfani. Nella prima parte del paper sono stati sviluppati alcuni temi relativi ai limiti della valutazione di costo-efficacia nelle malattie rare. Per approfondire alcuni di questi aspetti teorici in pratica di un nuovo farmaco per l’osteosarcoma. Gli osteosarcomi sono tumori rari: circa 750-900 nuovi casi sono diagnosticati ogni anno negli USA, e di questi 400 colpiscono bambini e adolescenti al di sotto dei 20 anni. Nella seconda parte del paper è stato valutato il costo-efficacia di mifamurtide, quale trattamento aggiunto alla chemioterapia standard per sarcoma di alto grado non metastatico non resecabile, confrontato con la chemioterapia standard utilizzando un modello di Markov. L’orizzonte temporale era la durata di vita e la prospettiva quella del Servizio Sanitario Nazionale. I risultati non scontati hanno mostrato un ICER per mifamurtide aggiunta alla chemioterapia di mantenimento rispetto alla sola chemioterapia pari a €32.111 per QALY. L’ICER scontato è pari a €73.151. il principale motivo di questa differenza è dovuta al fatto che il trattamento con mifamurtide dura solamente i primi due anni, mentre vantaggi si verificano molto in là nel tempo. L’analisi di sensibilità probabilistica mostra che ad un valore soglia di WTP di €50.000 circa il 76,4% delle simulazioni resta sotto tale valore, ma solamente il 19.45 quando i valori sono scontati. Tuttavia, il valore di €73.151 per QALY guadagnato sembra essere relativamente basso quando confrontato con gli ICER di farmaci orfani già sul mercato e rimborsati in Europa.

Abstract

There is still an unmet need for intensified research into health economic evaluation models of orphan drugs. In the first part of the paper some main issues related to the limits of cost-effectiveness in rare diseases are developed. In order to investigate the theoretical aspect in practice, a cost-effectiveness analysis has been performed to a new drug in osteosarcomas.Osteosarcomas are rare tumors: approximately 750 to 900 new cases are diagnosed each year in the United States, of which 400 arise in children and adolescents younger than 20 years of age. In the second part of the paper the cost-effectiveness of mifamurtide as add-on treatment to standard chemotherapy for the high grade resectable non metastatic osteosarcoma, compared to standard chemotherapy alone has been evaluated by using a Markov model. The horizon was lifetime and the perspective of the Italian National Health Service has been applied. The undiscounted results show that the ICER for mifamurtide added on maintenance chemotherapy over maintenance chemotherapy alone is € 32,111per Quality Adjusted Life Year (QALY). When discounting is included, the ICER changes to € 73,151 per QALY. The primary reason that discounting (of the outcomes) has a significant effect on the ICER is that the majority of the treatment costs are incurred within the first two years of the model but the clinical outcomes are obtained throughout the whole time horizon and thus discounting the outcomes (benefits) reduces the QALY difference between the treatments which adversely affects the cost-effectiveness of mifamurtide. The Probabilistic Sensitivity show that at a WTP threshold of €£50,000 around 76.4% of the iterations were below this limit (undiscounted), but only 19.4% when discounted. 19.4% of the iterations were below this limit. However, the value of € 73.151 per QALY gained seems to be relatively low when compared to the ICER of orphan drugs already marketed and reimbursed in Europe.